國際美國男嬰接受客製化基因編輯治療 全球首例為罕病患者帶來希望
<img src="https://static.rti.org.tw/assets/thumbnails/2025/05/16/e15109e25b78ddf31988b76767560b51.jpg" width="360" alt="KJ莫多恩(圖右二)是全球首例接受客製化基因編輯技術治療的病人。(美聯社/達志影像)" title="KJ莫多恩(圖右二)是全球首例接受客製化基因編輯技術治療的病人。(美聯社/達志影像)"><br>法新社報導,醫師們15日表示,一名罹患罕見疾病的美國嬰兒已經成為有史以來第一位接受客製化基因編輯技術治療的病人,這對其他罹患罕見疾病的患者帶來了希望。這名患者是現在9個半月大的男嬰KJ莫多恩(KJ Muldoon)。這位有著胖胖的臉頰和藍色大眼睛的嬰兒在出生後被診斷患有一種罕見並且嚴重的疾病,被稱為氨甲酰磷酸合成酶I缺乏症(CPS1缺乏症)。這種疾病是來自一項基因突變,該基因主要產生一種對肝臟功能至為重要的酶。罹患這種疾病將導致人體無法排出代謝機能所產生的特定有毒廢物。嬰兒的母親妮可(Nicole Muldoon)在費城兒童醫院(Children'...<a target="_blank" href="https://www.rti.org.tw/news/view/id/2249817">...more</a>