台灣之光!台大醫成功研發AADC缺乏症基因治療 助罕病童獲新生
作者 林汪靜
台灣目前公告罕見疾病達 240 種,其中,「芳香族 L-胺基酸脫羧酶(AADC)」缺乏症是一種遺傳性、罕見兒童疾病,這類患者嬰兒時期就出現情緒不穩、餵食困難、全身癱軟等問題,台大醫院團隊研發 AADC 缺乏症基因治療,不僅成功改善病童嚴重病症,更是首例本土研發獲得歐盟許可上市的藥物,也是台灣生技之光...
台灣目前公告罕見疾病達 240 種,其中,「芳香族 L-胺基酸脫羧酶(AADC)」缺乏症是一種遺傳性、罕見兒童疾病,這類患者嬰兒時期就出現情緒不穩、餵食困難、全身癱軟等問題,台大醫院團隊研發 AADC 缺乏症基因治療,不僅成功改善病童嚴重病症,更是首例本土研發獲得歐盟許可上市的藥物,也是台灣生技之光...