關鍵評論網

全球首例!罕病嬰兒接受客製化CRISPR療法,重寫基因寫下醫療里程碑

未署名

研究團隊以基因編輯療法,成功治療患有罕見疾病「CPS1缺乏症候群」的嬰兒。此療法利用CRISPR技術,修正嬰兒肝臟中的錯誤基因,使其能正常代謝蛋白質,為罕病基因治療開啟新篇章,也創下全球首例。...