← 關鍵評論網報導關鍵評論網全球首例!罕病嬰兒接受客製化CRISPR療法,重寫基因寫下醫療里程碑未署名2025/5/16 16:27#科學7 家 · 29 篇#研究7 家 · 17 篇#罕見疾病6 家 · 7 篇#新英格蘭醫學雜誌#基因編輯2 家 · 2 篇#CRISPR#CRISPR/Cas9#基因治療#CPS1缺乏症候群#鹼基編輯#費城兒童醫院#尿素循環障礙疾病研究團隊以基因編輯療法,成功治療患有罕見疾病「CPS1缺乏症候群」的嬰兒。此療法利用CRISPR技術,修正嬰兒肝臟中的錯誤基因,使其能正常代謝蛋白質,為罕病基因治療開啟新篇章,也創下全球首例。...https://www.thenewslens.com/article/253053