「一針1億」罕藥技轉美國背後原因揭曉！台大醫曝研發「真心酸」 - 太報 TaiSounds

「芳香族L-胺基酸類脫羧基酵素（AADC）缺乏症」基因治療藥物，將於今年12月納入健保給付。該藥每劑要價高達1億元，創下健保給付藥物單價最高紀錄，也引發醫界議論。對此，台大醫院基因醫學部主任簡穎秀談及當年研發過程，指出這項罕見疾病在台灣患者比例偏高，全球70多名患者中，台灣就佔了30名，「真的很心酸...