4900萬元天價罕病藥物納健保 南部嬰兒成首名受惠者

罕病脊髓性肌肉萎縮症(SMA)基因治療藥8月起納健保給付，1劑要價新台幣4900萬元，首名通過健保給付的是1名南部未滿6個月嬰兒。另外，衛生福利部正研擬新生兒SMA公費篩檢可行性。SMA基因治療藥是健保首次將罕病基因治療藥品納入給付，適應症為「6個月以下發病，且帶有基因突變」，預估1年有8名病童受惠...