美首宗鋅指蛋白基因療法 編修缺損代謝基因 ｜ 公視新聞網 PNN

黏多醣症是一種先天的代謝疾病，這類病患很多都在早年夭折，少數可以活到成年，但因為代謝功能不全，造成身體病變。美國一名44歲的黏多醣症病患，接受一種基因療法，若成功，希望造福更多兒童病患。 布萊恩馬鐸在未婚妻的陪伴下辦理住院手續，身為黏多醣症病患，布萊恩從小到大不斷進出醫院，但他說自己很幸運，因為很多...