台大研發罕病腦基因治療藥物 歐盟核准上市
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罕病「芳香族L-胺基酸脫羧基酶(AADC)缺乏症」,罹病兒童出生時沒有症狀,但大概從3、4個月大開始,陸續出現發展遲緩、動眼危象等症狀,罹病孩童很難活過5歲,過去也沒有方式能治療。台大醫院22日宣布好消息,團隊開發出AADC缺乏症基因治療藥物,為全球第一個腦部基因治療藥物獲得歐盟核准上市,目前治療個...
罕病「芳香族L-胺基酸脫羧基酶(AADC)缺乏症」,罹病兒童出生時沒有症狀,但大概從3、4個月大開始,陸續出現發展遲緩、動眼危象等症狀,罹病孩童很難活過5歲,過去也沒有方式能治療。台大醫院22日宣布好消息,團隊開發出AADC缺乏症基因治療藥物,為全球第一個腦部基因治療藥物獲得歐盟核准上市,目前治療個...